Γονιδιακή θεραπεία αποκαθιστά την όραση σε σκύλους.

Λονδίνο: Σκύλοι που είχαν γεννηθεί τυφλοί εξαιτίας μιας συγγενούς ανωμαλίας ονόματι Leber Congenital Amaurosis, βρήκαν μερικώς την όρασή τους με μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία. Αυτό ανακοίνωσαν ερευνητές από το University of Pensylvania σε άρθρο τους που δημοσιεύεται στην έγκριτη επιστημονική επιθεώρηση Nature Genetics. H επιστημονική αυτή εξέλιξη δίνει ελπίδες για την αποκατάσταση της όρασης παιδιών που πάσχουν εκ γενετής από τη σπάνια αυτή διαταραχή.

Η Leber Congenital Amaurosis, η οποία προκαλεί σοβαρά προβλήματα όρασης ή μερική τύφλωση, οφείλεται σε ελάττωμα του γονιδίου RPE65.
To γονίδιο αυτό είναι υπεύθυνο για τη σωστή λειτουργία των φωτοϋποδοχέων που μετατρέπουν το φως σε νευρικά σήματα.
Οι μελετητές απέσπασαν κύτταρα από τον αμφιβληστροειδή σκύλων που έπασχαν από τη νόσο. Στη συνέχεια, χρησιμοποίησαν έναν ιό ως γονιδιακό φορέα για να μεταφέρουν ένα υγιές αντίγραφο του εν λόγω γονιδίου στους οφθαλμούς των σκύλων.

Σύμφωνα με το BBC, οι ερευνητές αποφάνθηκαν ότι τα πειραματόζωα αντέδρασαν θετικά στις δοκιμασίες που τα υπέβαλαν προκειμένου να τεστάρουν την επιτυχία της μεθόδου.
Οι οφθαλμοί αντέδρασαν εξίσου καλά στο φως, στο σκοτάδι και στο ημίφως, γεγονός που κρίνεται από τους επιστήμονες ιδιαίτερα ενθαρρυντικό για την πιθανή εφαρμογή της μεθόδου σε παιδιά.
Ωστόσο, η ερευνητική ομάδα επισημαίνει ότι απαιτούνται μακροπρόθεσμες κλινικές δοκιμές, ώστε να διαπιστωθεί η ασφάλεια της γονιδιακής θεραπείας.